Σημαντική εξέλιξη για σπάνιο αυτοάνοσο: Ασθενείς παραμένουν χωρίς θεραπεία μετά από μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων

Ερευνητές παρουσίασαν την πορεία δύο ασθενών με σοβαρή και ανθεκτική στη θεραπεία μορφή της νόσου, οι οποίοι υποβλήθηκαν σε αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων πριν από 16 και 15 χρόνια αντίστοιχα. Τα αποτελέσματα είναι εντυπωσιακά, καθώς και οι δύο ασθενείς παραμένουν μέχρι σήμερα χωρίς υποτροπές και χωρίς ανάγκη λήψης ανοσοκατασταλτικής αγωγής.

Τι έδειξε η μελέτη

Παρά τη σημαντική πρόοδο που έχει σημειωθεί τα τελευταία χρόνια με νέες θεραπείες για τη Νευρομυελίτιδα Οπτική, αρκετοί ασθενείς εξακολουθούν να εμφανίζουν συχνές υποτροπές, οι οποίες οδηγούν σε σταδιακή αναπηρία και επιδείνωση της ποιότητας ζωής τους.

Οι δύο ασθενείς που παρακολουθήθηκαν μακροχρόνια μετά τη μεταμόσχευση εμφάνισαν πλήρη κλινική και ακτινολογική ύφεση της νόσου σύμφωνα με το επιστημονικό περιοδικό Med. Παράλληλα, τα παθολογικά αντισώματα AQP4-IgG, τα οποία θεωρούνται βασικός παράγοντας πρόκλησης της νόσου, εξαφανίστηκαν πλήρως μετά τη θεραπεία και παρέμειναν μη ανιχνεύσιμα σε όλη τη διάρκεια της παρακολούθησης.

Οι επιστήμονες διαπίστωσαν επίσης ότι το νέο ανοσοποιητικό σύστημα που δημιουργήθηκε μετά τη μεταμόσχευση παρέμεινε σταθερό και λειτουργικό, χωρίς να εμφανιστεί νόσος μοσχεύματος κατά ξενιστή (GVHD), μια από τις σοβαρότερες επιπλοκές τέτοιων επεμβάσεων.

Βελτίωση στην ποιότητα ζωής

Η μακροχρόνια ύφεση της νόσου χωρίς φαρμακευτική αγωγή συνοδεύτηκε από σημαντική βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών. Μάλιστα, ένας από αυτούς κατάφερε να αποκτήσει παιδί, γεγονός που οι ερευνητές αναφέρουν ως ένδειξη της αποκατάστασης της καθημερινότητας και της λειτουργικότητάς του.

Πώς λειτουργεί η θεραπεία

Οι αναλύσεις του ανοσοποιητικού συστήματος έδειξαν ότι μετά τη μεταμόσχευση υπήρξε ουσιαστική αναδόμηση των Τ και Β λεμφοκυττάρων, καθώς και σημαντική αύξηση των ρυθμιστικών Τ κυττάρων (Tregs), τα οποία συμβάλλουν στον έλεγχο των αυτοάνοσων αντιδράσεων.

Οι ερευνητές εκτιμούν ότι αυτή η ανοσολογική «επανεκκίνηση» μπορεί να εξηγεί γιατί οι ασθενείς διατήρησαν την ύφεση της νόσου για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα.

Τι σημαίνουν τα ευρήματα

Σύμφωνα με τους συγγραφείς της μελέτης, τα αποτελέσματα αποτελούν ισχυρή ένδειξη ότι η αντικατάσταση του ανοσοποιητικού συστήματος μέσω αλλογενούς μεταμόσχευσης αιμοποιητικών κυττάρων μπορεί, σε επιλεγμένες περιπτώσεις ασθενών με εξαιρετικά ανθεκτική Νευρομυελίτιδα Οπτική, να προσφέρει βαθιά και μακροχρόνια τροποποίηση της νόσου, ίσως ακόμη και λειτουργική ίαση.

Ωστόσο, επισημαίνουν ότι απαιτούνται μεγαλύτερες κλινικές μελέτες για να αξιολογηθούν καλύτερα η ασφάλεια της μεθόδου, τα μακροπρόθεσμα οφέλη της και τα κριτήρια επιλογής των κατάλληλων ασθενών.