Η χορήγηση φολινικού οξέος ή λευκοβορίνης δεν εγκρίνεται για τη θεραπεία αυτισμού, μιας νευροαναπτυξιακής διαταραχής που επηρεάζει την επικοινωνία και τις κοινωνικές αλληλεπιδράσεις.

Η λευκοβορίνη, γνωστή για τη χρήση της στην αντιμετώπιση παρενεργειών χημειοθεραπείας, αξιολογήθηκε εκ νέου και η έγκρισή της περιορίζεται σε μία συγκεκριμένη ένδειξη: τη θεραπεία ασθενών με εγκεφαλικό έλλειμμα φυλλικού οξέος, ένα σπάνιο γενετικό σύνδρομο που επηρεάζει τον μεταβολισμό του φυλλικού οξέος. Η νέα θέση του FDA αποκλείει την καθολική χρήση της λευκοβορίνης ως θεραπείας για τον αυτισμό, όπως είχε αρχικά ανακοινωθεί δημόσια από τον Ντόναλντ Τραμπ.

Τον Σεπτέμβριο, ο Τραμπ είχε δηλώσει σε συνέντευξη Τύπου στον Λευκό Οίκο ότι η θεραπεία προσφέρει ελπίδα «σε πολλούς γονείς αυτιστικών παιδιών». Η ανακοίνωση αυτή είχε προκαλέσει έντονες αντιδράσεις από την ιατρική και επιστημονική κοινότητα, που χαρακτήρισε πρόωρη οποιαδήποτε έγκριση βασισμένη σε ανεπαρκή στοιχεία. Ορισμένες μικρές μελέτες είχαν καταγράψει περιορισμένη βελτίωση σε συγκεκριμένες δεξιότητες, όπως η επικοινωνία και η κοινωνική αλληλεπίδραση, αλλά οι ειδικοί τονίζουν ότι απαιτούνται μεγάλες, τυχαιοποιημένες, διπλά τυφλές κλινικές δοκιμές πριν θεωρηθεί η θεραπεία αποδεδειγμένα ασφαλής και αποτελεσματική.

Δεκάδες ειδικοί στον αυτιστικό φάσμα υπέγραψαν κοινή επιστολή, προειδοποιώντας ότι η πρόωρη έγκριση θα μπορούσε «να δώσει ψεύτικες ελπίδες» σε γονείς και παιδιά. Παρά την προώθηση της θεραπείας από τον Τραμπ, ο FDA τόνισε ότι η λευκοβορίνη επιτρέπεται μόνο για την εγκεκριμένη ένδειξη και ότι η χορήγηση σε άλλες περιπτώσεις παραμένει αποκλειστικά θέμα ιατρικής κρίσης.

Στην πράξη, αυτό σημαίνει ότι για ευρεία έγκριση απαιτούνται:

Μελέτες δοσολογίας

Παρακολούθηση ανεπιθύμητων ενεργειών σε βάθος χρόνου

Ανεξάρτητη αξιολόγηση αποτελεσμάτων από ρυθμιστικούς φορείς

Μέχρι τότε, οι γονείς και οι κηδεμόνες που σκέφτονται χορήγηση λευκοβορίνης καλούνται να συζητούν διεξοδικά με τον θεράποντα ιατρό, λαμβάνοντας υπόψη το παρόν επίπεδο επιστημονικής τεκμηρίωσης.